NPO法人再生医療推進センター

No.98 再生医療トッピクス

2019年度再生医療等製品承認品目について

眼科領域では国内初の再生医療等製品について、(株)ニデックは、 角膜上皮幹細胞疲弊症注1)の治療を目的とした自家培養角膜上皮「ネピック®」を発売すると発表しました(2020年7月15日)1)。同製品については第2章の2020年度再生医療等製品承認品目でご紹介します。

わが国における再生医療等製品の上市状況については、第1表に示しましたように、色素性母斑などを対象とした自己表皮由来細胞シートであるジェイス®、膝関節の軟骨疾患を対象とした自己軟骨由来組織であるジャック®、造血幹細胞移植後の急性移植片対宿主病(GVHD)を対象とした同種骨髄由来間葉系幹細胞であるテムセル®HS注、及び一部の白血病やリンパ腫を対象としたex vivo遺伝子治療(CAR-T細胞療法)であるキムリア®点滴静注が製造販売承認を受けています。また、重症心不全を対象とした自己骨格筋由来細胞シートであるハートシート®、亜急性期脊髄損傷を対象とした自己骨髄由来間葉系幹細胞であるステミラック®注、及び慢性動脈閉塞症を対象としたin vivo遺伝子治療であるコラテジェン®筋注用4mgが条件および期限付承認を受けています。

一方、我が国の再生医療等製品と同じ範疇に分類される再生医療、細胞医療及び遺伝子治療に関わる海外の製造販売承認製品2)に関しては、アジアでは、韓国が23品目であり、続いて日本、中国、インドの順です(2019年3月時点)。米国では18品目、カナダでは4品目が製造販売承認を受けています。EUでは、規制当局であるEMA(European Medical Agency)による承認品目としは8品目です。世界における製造販売承認されている再生医療等製品は、皮膚(角膜等の粘膜を含む)領域と軟骨再生を機序とする整形外科領域が大多数を占めています2)。また、その原材料について見ますと、口腔粘膜を含む皮膚領域、骨髄・臍帯、骨・軟骨・筋肉・脂肪組織なお間葉系組織、血球系細胞です。


1.再生医療等製品について

日本では 再生医療等製品注2)の製造・販売に対しては、医薬品医療機器等法(医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律)で規制されています。厚生労働省及び各都道府県の許可・承認を受けないと再生医療等製品を製造・販売することはできません。


2.2019年度再生医療等製品承認品目

2019年4月1日から2020年3月31日までの間に、独立行政法人医薬品医療機器総合機構の審査、薬事分科会の審議・報告を経て、厚生労働大臣によって承認された「新再生医療等製品」は次の2つです3)

①遺伝子治療分野:ウイルスベクター注3)製品

・ゾルゲンスマ®点滴静注(オナセムノゲン アベパル ボベク):ノバルティスファーマ株式会社  承認日(2020/3/19)

本品は、アデノ随伴ウイルス注4)9型のカプシドタンパク質を有し、ヒト生存運動ニューロン注5)遺伝子を搭載した非増殖性の遺伝子組換えアデノ随伴ウイルスです。点滴で静脈内に投与し、脊髄性筋萎縮症注6)(臨床所見は発現していないが、遺伝子検査により脊髄性筋萎縮症の発症が予測されるものも含む)の治療(ただし、抗AAV9抗体注7)が陰性の患者に限る)に使用されます。(希少疾病用再生医療等製品注8))(先駆け審査指定再生医療等製品注9)

②再生医療製品分野:ヒト体性幹細胞加工製品

・ネピック®(ヒト(自己)角膜輪部由来角膜上皮細胞シート):株式会社ジャパン・ティッシュ・エ ンジニアリング  承認日(2020/3/19)

本品は、患者さん自身より採取した角膜輪部組織から分離した角膜上皮細胞をシート状に培養して作製した角膜上皮細胞シートです。角膜上皮幹細胞疲弊症の患者さんの眼表面に移植し、角膜上皮再建を目的として使用されます。(希少疾病用再生医療等製品)


3.再生医療等製品の開発状況

再生医療等製品の承認及び開発状況について「再生医療等安全性確保法の施行後5年を目処とした検討について4)」を参考にまとめました。


表1 再生医療等製品の承認及び開発状況
開発企業 品目 対象疾患 関係者 備考
(株)ジャパン・ティッシュ・エンジニアリング ジェイス
(自家培養表皮)
重症熱傷※1
先天性巨大色素性母斑※2
表皮水疱症※3
東邦大学医療
センター大森病院 石河教授
※1 2007年10月29日承認
※2 2016年9月29日承認
※3 2018年12月28日承認
ジャック
(自家培養軟骨)
膝関節軟骨損傷 2012年7月27日承認
ネピック
(自家角膜輪部由来角膜上皮細胞シート)
角膜上皮幹細胞疲弊 大阪大学
西田教授
2020年3月19日承認
JCRファーマ(株) テムセル
(同種間葉系幹細胞)
急性移植片対宿主病(GVHD)※1
表皮水疱症※2
※1 2015年9月18日承認
※2 2019年3月22日   承認申請
テルモ(株) ハートシート(自己骨格筋芽細胞由来細胞シート) 重症心不全 大阪大学
澤教授
2015年9月18日承認
ニプロ(株) ステミラック
(自己間葉系幹細胞)
脊髄損傷 札幌医科大学
本望教授
2018年12月28日承認
先駆け審査指定品目
ノバルティスファーマ(株) キムリア
(CAR-T療法)
B細胞性急性リンパ芽球性白血病、びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 2019年3月26日承認
ゾルゲンスマ点滴静注(遺伝子治療用製品) 脊髄性筋萎縮症 2020年3月19日承認
アンジェス(株) コラテジェン筋注用
4mg
慢性動脈閉塞症における潰瘍の改善 大阪大学
森下教授
2019年3月26日承認
未承認(再生医療)
(株)日本再生医療自家心臓内幹細胞小児先天性心疾患の心機能改善 岡山大学
王教授
先駆け審査指定品目
(株)セルシード 口腔粘膜由来食道
細胞シート
表在性食道癌の
術後創傷
東京女子医科大学
岡野教授
先駆け審査指定品目
大日本住友製薬(株) 非自己iPS細胞由来ドバミン神経前駆細胞 パーキンソン病 京都大学CiRA
高橋教授
先駆け審査指定品目
(株)ヘリオス ヒト(同種)成人骨髄由来多能性前駆細胞 急性期※1の脳梗塞 先駆け審査指定品目
※1(発症後18~36時間)
大塚製薬(株) NY-ESO-1・siTCR遺伝子治療/TBI-1301 滑膜肉腫 三重大学
珠玖教授
先駆け審査指定品目
サンバイオ(株) ヒト体性幹細胞加工品製品/SB623 外傷性脳損傷※1
慢性期脳梗塞
※1先駆け審査指定品目
第一三共(株) G47△ 悪性脳腫瘍
(神経膠腫)
東京大学
藤堂教授
先駆け審査指定品目
オンコリスバイオファーマ(株) OBP-301
(テロメライシン)
局所進行性
食道がん
先駆け審査指定品目

(用語解説)


(参考資料)

  1. PR TIMES:眼科領域における国内初の再生医療等製品 自家培養角膜上皮 「ネピック®」発売、2020年7月15日
  2. 科学技術・学術審議会 研究計画・評価分科会:今後の幹細胞・再生医学研究の在り方について(第3版)、2019年9月3日
  3. 独立行政法人 医薬品医療機器総合機構(PMDA)ウエブサイト:令和元年度承認品目一覧(新再生医療等製品)
  4. 厚生労働省ウエブサイト:再生医療等安全性確保法の施行後5年を目処とした検討について、資料2

(y. moriya)